Media Kampung – Keputusan kontroversial Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) yang menolak terapi gen untuk penyakit Huntington akhirnya dibatalkan setelah sejumlah pejabat era Trump, terutama Vinay Prasad, dikeluarkan dari jabatan mereka. Langkah ini membuka kembali jalur persetujuan bagi terapi yang sebelumnya sempat terhambat. Seorang mantan pejabat FDA bahkan menyebut penolakan awal itu sebagai tindakan yang “benar-benar jahat” (truly evil).
Terobosan Terapi Gen untuk Huntington
Penyakit Huntington adalah kondisi genetik yang biasanya menyerang pada usia paruh baya dan menyebabkan kerusakan bertahap pada sel-sel saraf di otak. Hingga saat ini, belum ada pengobatan yang mampu menyembuhkan penyakit ini, dan banyak penderitanya meninggal di usia 50-an atau 60-an. Perusahaan terapi gen UniQure mengembangkan pengobatan satu kali, AMT-130, yang bertujuan menurunkan kadar protein mutan penyebab penyakit, yaitu huntingtin, di otak.
Data Klinis yang Menjanjikan
Data dari uji coba awal berskala kecil menunjukkan bahwa obat ini mampu memperlambat perkembangan penyakit hingga 75 persen. Temuan ini disambut dengan harapan besar oleh pasien dan kelompok advokasi yang selama ini mengikuti perkembangan AMT-130 dengan seksama. Namun, harapan itu sempat pupus ketika FDA di bawah kepemimpinan Vinay Prasad menolak terapi tersebut dalam sebuah keputusan yang mengejutkan banyak pihak.
Perubahan Kebijakan Setelah Pergantian Pejabat
Setelah sejumlah pejabat era Trump, termasuk Prasad, dicopot dari posisi mereka, FDA kembali mempertimbangkan AMT-130. Kini, terapi gen tersebut memiliki jalur baru menuju persetujuan. Keputusan ini dianggap sebagai kemenangan bagi pasien Huntington yang selama ini bergantung pada satu-satunya kandidat obat yang paling potensial. Meskipun masih diperlukan uji coba lebih lanjut, langkah FDA kali ini memberikan angin segar bagi komunitas medis dan pasien.
Artikel ini dipublikasikan oleh Media Kampung.
Tinggalkan Balasan